1. OVERVIEW


Customizing Model

· 아퓨어스는 유전자편집기술과 체세포 핵 이식기술을 기반으로 시장 맞춤형 형질전환 모델을 개발하고 있습니다.

· 면역결핍모델(SCID), 이종이식 모델, 질환모델을 이용하여 신약·의료기기·재생의학 등의 연구에 사용할 수 있습니다.

모델 개발 및 생산 Process

· SPF MICROPIG 체세포 분리/배양 세포 선별 및 돼지의 타깃 유전자(면역/질환관련)를 유전자 편집기술을 이용하여 편집
유전자 편집 세포주 배양 핵 치환 방식을 이용한 복제란 생산 대리모 이식 고객 맞춤형 미니 돼지 생산

2. SCID MICROPIG


Model Define

· SCID(Severe Combined Immunodeficiency, 중증복합면역결핍증) MICROPIG는 면역시스템을 활성화하는 유전자(RAG2, IL2RG, JAK3 등)를 제거하여 면역기능을 저하시킨 모델입니다.

· 면역기능이 억제되어 면역항암제, 세포치료제, 유전자치료제, 면역결핍증 치료제 등의 연구에 유용한 동물모델입니다.

· 특히, SCID MICROPIG에 환자유래 암조직을 이식(PDX ; Patient-Derived Xenograft)하여 암세포의 전이나, 신약 후보물질의 작용 기전을 파악하여 신약 개발의 성공률을 높이는데 유용하게 사용됩니다.



개발 모델


· RAG2 Knock-Out Model

– 면역기능에 관여하는 Rag2(Recombination Activating Genes 2) 유전자를 제거하여 면역기능을 제어한 모델


· RAG2 + JAK3 Knock-Out Model

– 면역기능에 관여하는 Rag2 유전자와 JAK3(Janus Kinase 3) 유전자를 동시에 제거하여 면역기능을 제어한 모델

3. 이종이식용 MICROPIG


Model Define

· 이종이식용 MICROPIG는 면역거부반응을 유발하는 유전자(GGTA, CMAH, β4GalNT2)를 제거하고 이식 시 면역관용을 위해 사람의 유전자(CD46, CD39, TBM)를 발현시켜 인간에 가까운 특성을 갖게 만든 모델입니다.

· 이종간 이식 시 초급성, 급성 혈관성 등의 면역거부반응을 최소화시켜 바이오 이종장기 개발, 인체 이식재, 바이오잉크 등의 연구에 유용한 동물입니다.

· 전 세계적으로 이종이식용 미니돼지를 이용한 이종이식 연구가 폭넓게 진행되고 있으며, 췌도, 각막, 판막, 심장, 신장 등 영장류 비임상시험에서 의미 있는 결과를 보이고 있습니다.



연구 활용 분야

· 이종간 이식을 위한 고형장기, 조직, 세포의 개발 및 상품화 연구

· 인체 이식재, 3D 바이오프린터용 바이오잉크의 개발 및 상품화 연구

· 창상피복재, 골 이식재 등 돼지유래 조직을 이용한 조직재생용 의료기기의 개발 및 상품화 연구


개발 모델

· 유전자 Knock Out 및 Overexpression(과발현)을 통해 이종 이식에 최적화된 MICROPIG 모델을 개발하고 있으며, 연구 분야 및 상업화 용도에 따라 다양한 모델을 공급할 계획입니다.

4. Disease Model


Model Define

· 질환모델(Disease Model)은 사람의 특정 질병에 대한 연구 수행을 위해 환자를 대신할 수 있는 사람의 질병과 병인, 병태가 유사한 실험동물로서 자연 발생 돌연변이, 수술·약물 유도모델, 형질전환모델등이 있습니다.

· 형질전환모델은 인간질병관련 유전자를 발현시켜 신약 후보물질의 효능 검증에 사용할 수 있습니다.

· 특히, 미니돼지는 사람과 유전학적, 생리해부학적으로 특성이 유사하기 때문에, 신약 등의 의약품과 의료기기의 유효성 평가 연구에 유용하게 사용됩니다.


질환모델의 역할 및 활용 분야

· 질병의 유전자 분석 : 원인 유전자 규명

· 질병의 조기진단을 위한 기초 자료 확보 : 질병 표지자

· 약효 검증 : 사람에 대한 약효 예측

· 새로운 신약 타깃 검증 : 유전자 결손 또는 과발현 동물


개발 모델

· 질환 분류 및 Micropig type에 따라 질환 검증에 최적화된 모델의 개발이 가능하여 연구자 맞춤형 모델로 활용할 수 있습니다.